艾滋病病毒“棄惡從善”可助治療免疫缺陷
2019-04-22 09:41:25
來源：人民網(wǎng)
新華社北京4月20日電 艾滋病病毒因會破壞人體免疫系統(tǒng)而“臭名昭著”。不過，一個研究團隊正嘗試將它改造為一種“有益無害”的載體用于基因療法，幫助免疫缺陷患者恢復免疫功能。
美國國家過敏癥和傳染病研究所等機構(gòu)研究人員組成的團隊在新一期美國《新英格蘭醫(yī)學雜志》上報告說，他們開發(fā)出一種基因療法，并招募了8名年齡在2至14個月的嬰兒作為試驗對象，這些嬰兒都患有“氣泡男孩癥”。這是一種罕見的先天免疫缺乏癥，與一個名為IL2rg的基因發(fā)生突變有關(guān)，相關(guān)基因突變會影響骨髓造血功能，產(chǎn)生不正常的血細胞進而造成免疫缺陷。
研究人員從患者骨髓中獲取造血干細胞，然后利用經(jīng)改造后不會致病的艾滋病病毒作為載體，將正常的IL2rg基因傳遞到造血干細胞中，再把這些干細胞注入患者體內(nèi)。患者同時還接受了小劑量的化療藥物白消安，幫助提高造血功能。
結(jié)果發(fā)現(xiàn)，與此前嘗試過的其他載體相比，用改造后的艾滋病病毒作為載體效果更佳。比如，此前方法只能恢復T細胞功能，無法充分恢復其他免疫細胞功能，而接受新方法治療6到24個月后,8名患者都產(chǎn)生了對抗感染所需的所有細胞類型，有些患者還像免疫功能正常者一樣成功接種了疫苗，以進一步提高免疫力。
研究人員說，盡管部分受試者產(chǎn)生了一定副作用，如治療后血小板數(shù)量偏低，但這種療法總體安全，未產(chǎn)生嚴重或持久的副作用。不過研究人員也強調(diào)，仍需要對患者繼續(xù)展開研究以確定長期療效。
(責編：郝孟佳、袁勃)
