2025年1月1日，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（以下簡稱“新版醫(yī)保目錄”）正式實(shí)施。此次調(diào)整新增的91種藥品中，38種為“全球新”創(chuàng)新藥物。其中，獲批用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應(yīng)答不充分的慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）患者的ROCK2抑制劑——甲磺酸貝舒地爾片，已在武漢開出首張醫(yī)保處方，患者將進(jìn)一步減輕用藥負(fù)擔(dān)，推動治療關(guān)口前移。
據(jù)了解，該患者在造血干細(xì)胞移植后出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛等癥狀，最終被確診為“慢性排異”。雖接受了一線治療，但出現(xiàn)不耐受，疾病仍在進(jìn)展。協(xié)和專家介紹，此次創(chuàng)新藥物被納入醫(yī)保，患者的用藥費(fèi)用將大大降低。1月1日，首張?zhí)幏皆谖錆h協(xié)和醫(yī)院開出。
協(xié)和醫(yī)院血液科專家問診后，開出首張醫(yī)保處方（通訊員提供）
華中科技大學(xué)血液病學(xué)研究所所長、教育部生物靶向治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員胡豫教授介紹，本次新版醫(yī)保目錄納入“全球新”創(chuàng)新藥達(dá)歷史新高，成為本次國談的重點(diǎn)。例如，cGVHD（俗稱“慢性排異”）治療領(lǐng)域的甲磺酸貝舒地爾片，隨著新版醫(yī)保目錄正式落地實(shí)施，將大大減輕患者的經(jīng)濟(jì)壓力。
“慢性排異”是異基因造血干細(xì)胞移植后的主要并發(fā)癥之一，因累及皮膚、眼睛、口腔、關(guān)節(jié)等多個組織器官，影響患者生活質(zhì)量。另外，50%的患者在診斷時已發(fā)展至中重度，該病更是異基因造血干細(xì)胞移植患者晚期非復(fù)發(fā)性死亡的首要原因。
“纖維化是該疾病治療的核心難點(diǎn)?！焙ソ淌趶?qiáng)調(diào)，從預(yù)防層面，對移植患者的管理更多地聚焦于原發(fā)病，容易忽視并發(fā)癥的相關(guān)癥狀，另外移植后的并發(fā)癥也容易漏診誤診；治療上，—線治療的有效率約50%，如果患者的癥狀未改善甚至加重，需盡早啟動二線治療，但現(xiàn)有的二線治療無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源、控制疾病進(jìn)展。隨著更多創(chuàng)新療法的出現(xiàn)，臨床有了恢復(fù)免疫平衡并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙向機(jī)制。
胡豫教授表示，造血干細(xì)胞移植環(huán)環(huán)相扣，術(shù)后并發(fā)癥管理是重要一環(huán)。除創(chuàng)新療法的支持之外，醫(yī)患還需密切溝通，當(dāng)出現(xiàn)異常癥狀時首先考慮是否是慢性排異，并第一時間予以診治，同時持續(xù)監(jiān)測與疾病管理都不可松懈。
